DUCHENNE ACTIVE CROWD

09.05.2009===Portland USA - Dňa 6.05.2009 oznámila firma AVI BioPharma, Inc. že získala finančnú podporu od Ministerstva obrany USA vo výške 2,5 milióna UDS. Spolu s tým bola podpísaná zmluva o spolupráci s Children’s National Medical Center in Washington, D.C. a Dr. Eric Hoffman, Ph.D. Celá suma a spolupráca je viazaná k predklinickým testom preparátu AVI-4658 pre liečbu DMD.
Touto finančnou podporou a odbornou garanciu sa zvyšuje nádej na urýchlenie celého klinického testu a tým vzniká aj možnosť že liek a liečba bude o niečo skôr ako firma AVI BioPharma oznámila v januári tohto roku. Viac informácii na linku AVI BioPharma  

23.03.09 ==== Prvý liečebný postup pre svalovú dystrofiu na dohľad: vedci z Children's National Medical Center vo Washington, DC a National Center of Neurology and Psychiatry v Tokyu otestovali multi Exon skipping na veľkých zvieratách. Vedci publikovali výsledky prvého úspešného systematického testu metódy multi Exon skipping na veľkých zvieratách(psom modeli DMD). Multiexon skipping je metóda, kde je pomocou niekoľkých rôznych typov antisencie oligonukleotid odstráneným viac Exon tak, aby bol obnovený čítací rámec a následne tvorba dystrofinu. Metóda multi Exon skipping by mala pomôcť u 80% - 90% pacientov s DMD. 
  Pokusné psy dostávali v týždňových alebo dvojtýždňových intervaloch intravenózne kokteil troch druhov morfolín antisesnse oligonukleotid (PMO) po dobu od 5 do 22 týždňov. V priemere sa hladina dystrofinu zvýšila na 26% normálnej hodnoty. To bolo sprevádzané znížením množstva zápalov a zlepšenú chôdzu. Krvné testy nepreukázali žiadne toxické účinky. Tento test je prvým dôkazom toho, že je možné dosiahnuť obnovenie tvorby dystrofinu v celom tele v klinicky relevantnom množstve u veľkých živočíchov. 
  Systematická liečba väčšiny prípadov DMD bude vyžadovať, aby sa podávalo viac typov PMO podávaných jednorázovo. Pretože sa jednalo o pred klinický test na účely klinických testov bude potrebné dôkladne vyhodnotiť účinnosť a toxicitu takto vysokých dávok PMO u človeka a zabezpečiť rýchly vývoj a distribúciu. Podľa autorov väčšinu dôležitých krokov je treba ešte len urobiť, účinná liečba vyžaduje vysoké dávky PMO a technológia pre ich výrobu je drahá a ťažko sa zháňa. 
Oficiálna správa aj s video materiálmi tu 

4.03.09=====  AVI BioPharma, Inc.pravé dnes oficiálne zverejnila spustenie 1b (1-2) fáze na svoj preparát AVI-4658, ktorý je určený pre liečbu DMD deléciu exon skipping exon 51. Štúdia sa bude konať v Dubowitz Neuromuscular Unit, UCL Institute of Child Health Londýn, Veľká Británia. Prvé oficiálne výsledky by mali byť zverejnené v marci 2011. Ako je napísane AVI-4658 vykoná exon skipping na exone 51. Liečba sa teda týka všetkých týchto delecii 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52. 
Spolu s týmto oznamom AVI BioPharma, Inc oznámila aj predklinickú štúdiu na AVI-5038 určenú pre exon skipping exonu 50, ktorý rieši opravu delecii 51, 51-53, 51-55.
Oznámenie štúdie ne na tomto odkaze
Oficiálna správa AVI BioPharma, Inc

4.3.09====Opačné účinky steroidů a ACE inhibitorů na myším modelu dystrofindeficitní kardiomyopatie 
  S DMD je spojena progresivní kardiomyopatie. Součástí zlatého standardu léčby jsou steroidy. Ještě se ale nikdo nezabýval vlivem steroidů na funkci srdce. V této práci byl porovnán efekt steroidů a ACE inhibitorů na vývoj srdeční dysfunkce u myšího modelu dystrofindeficientní kardiomyopatie. 9 až 16 týdnů staré myši dostávaly orálně ACE inhibitor captopril nebo kortikosteroid prednisolone. Podáváni captoprilu vedlo k mírnému zlepšení krevního oběhu. Naopak podávání prednisolone vedlo k zvýšenému poškozování buněčné membrány, zvýšené produkci TNF-alfa, vzniku fibrotických skvrn v srdečním svalu a diastolické dysfunkci. Ačkoliv mdx myši nejsou přesným modelem DMD autoři studie doporučují při terapii pomocí steroidů pravidelně monitorovat funkci srdce.
( Pripravil. M.Stuchlík  zdroj : www.parentproject.cz )

 19.02.08====AVI Bio Pharma začíná prvný systematický klinický test AVI-4658 na pacientoch s DMD 
 AVI Bio Pharma, firma vyvíjející léky na bázi modifikace RNA na svém tiskovém prohlášení 19.2.2009 oznámila, že začíná klinický test jehož cílem je léčba Duchenneovy svalové dystrofie pomocí genetického léku AVI-4658. Pokusu se zúčastní 16 chlapců s DMD ještě schopných chůze. Opakovaně budou dostávat nitrožilně lék v množství 0,5 - 4,0 mg/kg. Pokus bude trvat 12 týdnů a bude se zjišťovat bezpečnost, účinnost a farmakokinetika. Klinická studie proběhne ve Velké Británii a povede ji profesor Francesco Muntoni. Úplná správa v origináli tu
( Pripravil. M.Stuchlík  zdroj : www.parentproject.cz )

25.01.09 ====Portland, Oregon (USA) - AVI BioPharma, Inc (NASDAQ: AVII), farmakologická spoločnosť vyvíjajúca  RNA - based liečivá, dnes 21.01.09 oznámila výsledky z 1. fázy klinickej štúdie na preparát  AVI-4658 pre liečbu Duchenne svalovej dystrofie (DMD) na základe Exon Skipping. Údaje zo svalovej biopsie ukázali, že liečba podávaná injekčnou formou  do svalov skupiny  DMD pacientov bola úspešná a výroba dystrofínu bola preukázaná u  každého pacienta. Ako povedal Leslie Hudson, Ph.D., výkonný riaditeľ spoločnosti AVI BioPharma. "Tieto údaje sú sľubné a  podporia pokračovanie vo  vývoji AVI-4658 ako potenciálneho lieku pre  Exon skipping  liečbu DMD.“ Ďalej prisľúbil uvoľnenie informácii z výskumu firmám, ktoré sa zaoberajú prácou na Exon skipping. AVI BioPharma pracuje na spustení ďalšej klinickej štúdie, ktorá by sa už mala zamerať na bezpečné dávkovanie. Prezentácia AVI BioPharma k plánovaným klinickým študiam v anglickom jazyku na siahnutie tu

3.01.09 ====Proteín MG53 identifikovaný ako kľúčový pre opravy bunkovej membrány. Vedecké tímy z UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School V USA a Kyoto University v Japonsku objavili primárny proteín štartujúci opravu bunkovej membrány. Tento objav sa stane základom liečby celej rady ochorení, úrazov nebo procesov priamo spojených zo starnutím.  Bunky nášho tela majú ochrannú fosfolipidovou membránu. Akékoľvek jej poškodenie znamená zápalovú reakciu a následne odumretie bunky. Počas ľudského života sú membrány buniek neustále vystavené poškodzovaniu a pomocou bunečných mechanizmov  opravované. Napríklad pri bežnom každodennom pohybe vznikajú v membránach svalových buniek mikrothliny. Ty sú bunečnými mechanizmami  opravené a bunka je zachránená. Ale ochoreniach ako cukrovka, svalová dystrofia, kardiovaskulárne ochorenia a taktiež  napríklad starnutie znižujú schopnosť tela opravovať poškodené bunečné membrány.Laboratórne myši s nefunkčným génom pre MG53 sa vyvíjali normálne ale mali slabé svalstvo a symptómy ako pri progresívnej svalovej dystrofii pretože absencia MG53 výrazne znížila schopnosť buniek opraviť trhliny v membráne a svalové bunky sa tak stali  veľmi citlivé na akékoľvek drobné poškodenie.